基金cml是什么意思？Cml是什么意思？

許多針對實體腫瘤和白血病患者的研究報告了社會人口學和經濟因素（如性別、年齡、種族/民族、教育水平、職業、收入、婚姻狀況和健康保險覆蓋范圍）影響了醫療的可及性、診斷的及時性、診斷時疾病階段、治療選擇、依從性、情感支持，影響了患者的治療結局。

酪氨酸激酶抑制劑（TKI）極大的改善了慢性髓系白血病（CML）患者的生存，特別是慢性期（CP）患者。目前國際上有一些關于CML患者的社會人口學研究，但是對于發展中國家CML患者的數據有限，我國尚缺乏相關研究。為此，北京大學人民醫院江倩教授團隊進行了一項研究，以探索社會人口學因素對初診CML-CP患者的影響。

本研究結果已發表在《Journal of Cancer Research and Clinical Oncology》雜志。

撰文 | 于露、江倩

研究共納入2006年—2010年在北京大學人民醫院江倩教授門診就診的961例成人初發CML患者，600例（62%）為男性，中位年齡為40歲（18-83歲），757例（79%)已婚，693例（72%）具有城鎮戶籍，510例(53%）具有大學及以上學歷，337例（35%）伴有合并癥。823例（85%）一線接受伊馬替尼治療，638例（66%）服用原研藥。

經多因素分析，評價社會人口學因素對CML患者就診原因、疾病危險度、藥物選擇、治療反應和結局的影響，結果如下：

1 初診原因

將初次診斷CML的原因分為3類：（1）常規體檢；2）因其他疾病就診；3）出現CML相關癥狀（乏力、發熱、盜汗、消瘦、早飽感、左上腹部包塊等）。研究顯示，低教育水平患者[大學以下學歷 vs. 大學及以上學歷，HR=1.4（1.1，1.9）；p=0.016]更多因CML相關癥狀而就診，之后診斷為CML。

2 疾病危險度

在886例（92%）具有EUTOS長期生存（ELTS）評分的患者（低危 601例、中危 217例和高危 68例）中進行分析顯示，男性[HR=1.9（1.3,2.7）；p＜0.001]、低教育水平[HR=1.5（1.1,2.1）；p=0.019]和因CML相關癥狀而診斷 [HR=4.2（3.0,5.8）；p＜0.001]與ELTS評分中危或高危顯著相關。

3 初始TKI選擇

研究發現，年齡較大[40-＜60歲，HR=0.6（0.4,0.9），p=0.007；≥60歲，HR=0.2（0.06,0.4）；p＜0.001]者較少選擇二代TKI（尼洛替尼或達沙替尼）作為一線治療，農村戶籍[HR=2.1（1.5,2.9）；p＜0.001]、具有合并癥[HR=2.0（1.5,2.7)；p＜0.001]和低教育水平[HR=1.4（1.1,1.2.0）；p=0.006]患者更多選擇仿制品TKI。此外，ELTS評分高危[HR=3.2（1.8,5.9）；p＜0.001]患者也較多接受二代TKI作為初始治療。

4 TKI轉換

大多數TKI轉換的決定是由醫生和患者結合治療反應、共存疾病和經濟承受能力而共同做出的。研究顯示，低教育水平[HR=1.5（1.1,2.2）；p=0.015]、ELTS評分中危[HR=2.3（1.6,3.4）；p＜0.001]和高危[HR=3.4（1.9,5.8）；p＜0.001]患者更多切換不同的TKI，較低教育水平[HR=1.5（1.0,2.3）；p=0.055]患者更多在原研和仿制品TKI之間轉換。

5 治療反應和治療結局

中位隨訪54（3-173）個月，可評估患者中，7年的完全細胞遺傳學反應（CCyR）率、主要分子學反應（MMR）率和分子學反應4.5（MR4.5）率分別為98%[95% CI（97%，99%）]、94%（92%，96%）和62%（57%，67%），7年無治療失敗生存（FFS）率、無疾病進展生存（PFS）率、CML相關生存率和總生存率分別為77%（74%、80%)、93%(91%、95%)、96%(95%、98%)和96%(95%、97%）。

分析顯示，男性與較低的MMR率、MR4.5率和較差的FFS顯著相關，年齡≥60歲與較差的總生存顯著相關，低教育水平與較低的MMR率、較差的FFS、PFS、CML相關生存和總生存率顯著相關，而已婚狀態與較高的MR4.5率、較少的治療失敗、疾病進展和死亡顯著相關。此外，ELTS中、高危與較低的CCyR、MMR和MR4.5率和較差的FFS、PFS、CML相關生存和總生存率顯著相關。

6 寫在最后

本研究從多角度全面分析了社會人口學因素與CML患者初診原因、疾病危險度、初始TKI選擇、TKI轉換、治療反應和結局的密切相關性。有利于幫助醫生識別高危人群，更有針對性地幫助和管理患者，以期改善治療結局。

于露

主治醫師

國家血液系統疾病臨床醫學研究中心

北京大學人民醫院

北京大學血液病研究所

江倩

教授、主任醫師、博導

國家血液系統疾病臨床醫學研究中心

北京大學人民醫院血液科副主任

國際CML基金會（iCMLf）國家代表委員會成員

中華醫學會血液學分會委員、白血病-淋巴瘤學組副組長

北京醫學會血液學分會候任主任委員

中國中西醫結合學會血液病專業委員會副主任委員

中國醫藥教育協會血液學專委會副主任委員、白血病分會主任委員

中國醫師協會整合醫學醫師分會整合血液病學專業委員會(學組)第一屆委員會委員人文醫學組組長

中國老年醫學學會血液學分會白血病學術工作委員會副主任委員

Leukemia Research、中華血液學雜志、中國實驗血液學雜志、臨床血液學雜志 編委

主要研究方向為慢性/急性髓系白血病，骨髓增殖性腫瘤

主持國家自然科學基金3項，以第一作者或通訊作者在Blood和Leukemia等國外期刊以及《中華血液學雜志》等國內核心期刊上發表文章90余篇

參考文獻：Yu L, Wang H, Gale RP, Qin Y, Lai Y,Shi H, Dou X, Huang X, Jiang Q. Impact of socio-demographic co-variates onprognosis, tyrosine kinase-inhibitor use and outcomes in persons withnewly-diagnosed chronic myeloid leukaemia. J Cancer Res Clin Oncol. 2021 Apr 9.doi: 10.1007/s00432-021-03624-4. PMID: 33835260.